A génterápia jelentős potenciált mutatott a genetikai, onkológiai és fertőző betegségek kezelésében, de a klinikai alkalmazás előtt továbbra is elengedhetetlen az átfogó preklinikai biztonsági értékelés.Toxikológiatanulmányok értékelik a génterápiás termékek lehetséges káros hatásait, biológiai eloszlását és általános biztonságát. A rendelkezésre álló preklinikai modellek közül a nem-humán főemlősöket (NHP) széles körben az egyik legtranszlatívabbnak tekintik, mivel szoros genetikai, fiziológiai és immunológiai hasonlóságuk van az emberrel.
Az NHP toxikológiai vizsgálatok célja a génterápia biztonságosságának és biológiai hatásainak értékelése gondosan megtervezett adagolási stratégiák, klinikai megfigyelések, laboratóriumi értékelések, kórszövettani, molekuláris elemzések és képalkotás révén. A rágcsálómodellekkel összehasonlítva az NHP-k klinikailag relevánsabb információt nyújtanak a vektorok eloszlásáról, az immunválaszokról, a hosszú távú transzgénexpresszióról és a lehetséges toxicitásokról, így támogatva az emberi kimenetelek megbízhatóbb előrejelzését.
A legújabb tanulmányok kimutatták az NHP-k értékét az olyan betegségek génterápiáinak értékelésében, mint a hemofília és a neurodegeneratív rendellenességek, tartós terápiás génexpressziót mutatva kedvező biztonsági profilokkal. Ahogy a génterápiás technológiák folyamatosan fejlődnek, az NHP-modellek továbbra is a preklinikai fejlesztés fontos elemei maradnak, segítik az adagolási stratégiák optimalizálását, javítják a biztonsági értékelést, és megbízható adatokat állítanak elő a hatósági beadványok és a klinikai fordítás támogatására.
